使神經(jīng)疾病的目標(biāo)療法：大腦細(xì)胞靶向基因傳遞如何申請專利？
專利代理 發(fā)布時間：2025-05-22 14:42:24 瀏覽: 次
美國國家衛(wèi)生研究院（NIH）資助的研究團(tuán)隊(duì)開發(fā)了一系列多功能的基因傳遞系統(tǒng)，這些系統(tǒng)能夠以極高的精度靶向人類大腦和脊髓中的不同神經(jīng)細(xì)胞類型。這些傳遞系統(tǒng)是未來對大腦進(jìn)行精確基因治療的重要一步。
新的遞送系統(tǒng)將遺傳物質(zhì)輸送到大腦和脊髓，以便特定細(xì)胞類型靶向使用。例如，使用熒光蛋白照亮腦細(xì)胞的精細(xì)結(jié)構(gòu)，或激活或沉默控制行為和認(rèn)知的回路。
想象這個新平臺像一輛送貨卡車，將專門的遺傳包裹送到大腦和脊髓中的特定細(xì)胞區(qū)域，通過這些送貨系統(tǒng)，我們現(xiàn)在可以訪問和操控大腦和脊髓中的特定細(xì)胞，在這一規(guī)模上，以前是不可能實(shí)現(xiàn)的。
新的遞送工具使用一種小型的、簡化的腺相關(guān)病毒（AAV）將DNA傳遞到目標(biāo)細(xì)胞，可以廣泛應(yīng)用于多種物種和實(shí)驗(yàn)系統(tǒng)，包括在人類大腦手術(shù)中取出的小組織樣本。這些遞送系統(tǒng)已經(jīng)在完整的活體系統(tǒng)中進(jìn)行了測試或驗(yàn)證，這是引入新工具以供廣泛使用的重要步驟。新發(fā)布的工具包包括：
數(shù)十種遞送系統(tǒng)可以選擇性地靶向關(guān)鍵的腦細(xì)胞類型，包括興奮性神經(jīng)元、抑制性中間神經(jīng)元、紋狀體和皮質(zhì)亞型、腦血管細(xì)胞，以及控制身體運(yùn)動并在多種神經(jīng)疾病（如肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)和脊髓性肌萎縮癥(SMA)）中受損的脊髓中難以到達(dá)的神經(jīng)元。
由人工智能（AI）驅(qū)動的計(jì)算機(jī)程序可以利用來自多種不同物種的數(shù)據(jù)識別出在特定腦細(xì)胞類型中開啟基因的“光開關(guān)”，即增強(qiáng)子，這大大節(jié)省了科學(xué)家尋找這些基因開關(guān)的時間和精力。
該工具包使研究人員能夠訪問前額葉皮層中的特定神經(jīng)元類型，這是一個對決策和人類獨(dú)特特征至關(guān)重要的區(qū)域。結(jié)合該工具包中的其他工具，科學(xué)家可以更好地研究受影響的神經(jīng)退行性疾病中已知的單個細(xì)胞和通信路徑。這些疾病包括癲癇、肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）、帕金森病、阿爾茨海默病和亨廷頓病，以及各種神經(jīng)精神疾病。
基于AAV的治療方法已經(jīng)獲得批準(zhǔn)用于某些疾病，例如脊髓性肌萎縮癥，新的基因遞送資源為僅針對大腦、脊髓或腦血管中受影響的細(xì)胞的更精確治療奠定了基礎(chǔ)。
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